Биобеттер экулизумаба

биобеттер экулизумаба

7 декабря 2016 года в России началось исследование компании Alexion Pharmaceuticals, производителя скандально известного своей ценой препарата Экулизумаб (Солирис®). Это исследование (ALXN1210-PNH-301, NCT02946463) сравнит между собой два своих лекарства – сам Солирис® и его экспериментальный биобеттер (это я так думаю, что это биобеттер)ALXN1210.

Почему я решил, что ALXN1210 – это биобеттер экулизумаба?

Сам Alexion дал новому препарату вот такую дефиницию: «Our lead next generation Soliris molecule, ALXN1210». Это фраза с их официального сайта. В журнале Blood за 2015 я обнаружил абстракт публикации Leonardo Sahelijo и других, описавшей результаты исследования I фазы с этим препаратом у здоровых добровольцев.

В статье сказано, что как и экулизумаб, новый препарата блокирует C5-компонент комплемента и не дает ему образовать активные субъединицы C5a и C5b, но при этом обладает более продолжительным эффектом и более продолжительным периодом полу-жизни. По-моему, это подпадает под определение биобеттера.

Заняты они этим не просто так – 16 марта 2021 года в США и 1 мая 2020 года в Евросоюзе истекает срок патента на Солирис®. Предстоит  борьба за рынок препарата стоимостью по пол-миллиона долларов на пациента. Alexion не хочет терять своего первенства и, видимо, планирует к моменту выхода биоаналогов экулизумаба представить на рынок его биобеттер.

Вполне разумно – это позволит Alexion удержать значительную часть рынка. Кому нужен «обычный» биоаналог, если есть вариант лучше оригинала от производителя самого оригинала.

Что будет в исследовании?

Alexion планирует включить 214 пациентов с редким заболеванием – пароксизмальной ночной гемаглобинурией. Это одно из показаний, по которым зарегистрирован Солирис®, но не атипичный гемолитико-уремический синдром (aHUS). Общее в двух показаниях – роль C5-компонента комплемента в патогенезе.

Помимо России участвуют еще США. Возможно, и другие страны. Наша квота – 100 пациентов.

Участников рандомизируют в две группы:

  • ALXN1210: на день 1, затем на день 15, затем каждые 8 недель
  • Солирис®: на дни 1, 8, 15, 22, затем с дня 29 каждые 2 недели

Продолжительность курса – 26 недель. Что потом – не знаю.

Основные критерии включения:

  • Взрослые пациенты
  • Как минимум один симптом ПНГ: слабость, гемоглобинурия, абдоминальная боль, одышка, анемия с Гб < 10 г/дЛ, серьезные проблемы с сосудами (например, тромбозы), дисфагия, эректильная дисфункция, или переливания крови в связи с ПНГ.
  • Лактатдегидрогеназа
  • В анамнезе должна быть вакцинация от менингита. Можно сделать до скрининга.
  • Ранее таких препаратов не получал
  • Ранее не было пересадок костного мозга

Где будут включать пациентов?

Согласно сайту Минздрава, набор планируется здесь:

  • Барнаул, Краевая клиническая больница
  • Брянск, Брянская областная больница № 1
  • Дзержинск, Больница скорой медицинской помощи г. Дзержинска
  • Киров, Кировский НИИ Гематологии и переливания крови ФМБА России
  • Красноярск, Краевая клиническая больница
  • Москва, Гематологический научный центр
  • Москва, Городская клиническая больница имени С.П. Боткина
  • Москва, Научный центр акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В.И. Кулакова
  • Омск, Клинический онкологический диспансер
  • Петрозаводск, Республиканская больница им. В.А. Баранова
  • Ростов-на-Дону, Областная клиническая больница
  • Ростов-на-Дону, Ростовский государственный медицинский университет
  • Санкт-Петербург, ПСПГМУ имени академика И.П. Павлова
  • Санкт-Петербург, Российский НИИ гематологии и трансфузиологии ФМБА
  • Саратов, Государственный медицинский университет имени В.И. Разумовского
  • Ставрополь, Краевой Клинический Онкологический Диспансер
  • Уфа, Республиканская клиническая больница имени Г.Г.Куватова

Вопросы и замечания оставляйте в комментариях.

Добавить комментарий

Такой e-mail уже зарегистрирован. Воспользуйтесь формой входа или введите другой.

Вы ввели некорректные логин или пароль

Извините, для комментирования необходимо войти.