Emicizumab прибыл

Три дня назад благополучно завершилась затянувшаяся история первого в мире биспецифического антитела, предназначенного для лечения пациентов с гемофилией: FDA приняло решение о регистрация Эмицизумаба (Hemlibra®), производства компании Roche.

Впервые я рассказал об этом лекарстве в сентябре 2015 года, и с тех пор у нас тут накопилось три поста про него:

Решение FDA было основано на результатах двух исследований: HAVEN 1 и, как я понимаю, HAVEN 2 (NCT02795767), изучившему эффективность и безопасность этого препарата у детей до 12 лет.

Статей с результатами HAVEN 2 я пока не видел, но в пресс-релизах пишут, что у 87% детей, получающих эмицизумаб не было эпизодов кровотечений, которые бы потребовали медицинского вмешательства.

Одобренное показание звучит так: для профилактики кровотечения или уменьшения частоты его эпизодов у детей и взрослых с гемофилией А, у которых в крови есть антитела-ингибиторы к факторам свертываемости.

Что такое ингибиторы читай в первой ссылке в списке вверху. Напомню только, что ингибиторы вырабатываются у примерно трети пациентов с тяжелой гемофилией, получающих лечение рекомбинантными факторами коагуляции. Когда эти ингибиторы появляются – они блокируют факторы, приводя к тяжелым повторным кровотечениям, в том числе в крупные суставы.

По требования FDA на этикетке эмицизумаба будет красоваться «черная коробочка» (black box warning), в которой будет сказано, что в исследованиях у пациентов, получавших концентрат активированного протромбинового комплекса на фоне лечения эмицизумабом случались эпизоды тяжелых тромбопатий (тромботическая микроангиопатия и тромбоэмболия).

В интернетах пишут, что стоимость лечения новым препаратом на одного пациента составит около $482,000 в первый год и по $448,000 в каждый последующий.


Новые посты проще всего отслеживать по анонсам в наших пабликах ВКонтакте и Фейсбуке.

Добавить комментарий

Такой e-mail уже зарегистрирован. Воспользуйтесь формой входа или введите другой.

Вы ввели некорректные логин или пароль

Извините, для комментирования необходимо войти.