Зачем мне клинические исследования?

Что такое международные клинические исследования (МКИ) в самых общих чертах я описал в одном из недавних постов.

Прочтите его, прежде чем двигаться дальше по этой теме.

Мы выяснили, что МКИ – это обязательный элемент на пути регистрации нового препарата в США и Евросоюзе. Испытывают, как правило, препараты западного производства (реже японские) под контролем FDA и EMA. Если лекарство докажет свою эффективность (все исследования одного лекарства занимают около 15 лет), то препарат окажется на рынке США и Евросоюза, а затем еще только через несколько лет может добраться и до нас.

При этом, как я уже рассказал в посте «Биологические лекарства. Цена лечения», доступность этих препаратов для российских граждан весьма ограничена.

Теперь же мне хочется поделиться практическими соображениями о том, как наши пациенты могут воспользоваться МКИ и какую выгоду для себя они могут от этого получить.

Для того, чтобы FDA и EMA приняли результаты исследований препарата и позволили (при доказанной эффективности) продавать его на территории США и Евросоюза (а все делается только ради этого) – разработчики препарата должны использовать в своих протоколах только западные (американские и европейские) правила диагностики, лечения и ухода за пациентами.

Что конкретно это означает?

1. Испытуемый препарат, как правило, относится к самым современным классам лекарств, используемых в мире для лечения данного заболевания. Иногда это первый препарат нового класса.
2. Как правило, испытуемый препарат сравнивают с другим лекарством или комбинацией лекарств (comparator[s]), являющимся стандартом лечения этого заболевания в мире.
   • Есть исследования, в которых испытуемый препарат сравнивают с плацебо. Но Минздрав России разрешает это только в тех ситуациях, когда либо нет обострения заболевания, либо не существует «стандартного» лекарства.
3. Часто эффективность лечения пациентов зависит не только от главного препарата, но и от большого количества сопутствующих лекарств и процедур (например, антибиотики, колониестимулирующие факторы, переливания крови и тромбоцитарной взвеси, фототерапия, лучевая терапия и так далее). Чтобы не скомпрометировать результаты исследования эффективности и безопасности исследуемого препарата вся рекомендованная сопутствующая терапия используется, как положено. Это повышает и эффективность самого лечения и общее самочувствие пациента.
4. Диагностика заболевания проводится не как придется, а в полном соответствии с международными стандартами. Для пациентов это оборачивается непривычно большим количеством обследований, заборов крови и других материалов, но это дает гораздо больше диагностической информации врачам.
5. В диагностике часто принимают участие «центральные лаборатории».Обычно это зарубежные научно-коммерческие учреждения, которые спонсор исследования привлекает для верификации полученных в исследовательском центре данных.
   • В эти центральные лаборатории исследовательские команды отсылают образцы крови, мочи, ЭКГ, КТ и МРТ снимки и так далее. Получается двойной контроль результатов – один со стороны местной команды и второй со стороны независимых экспертов.
   • Некоторые тесты из-за технических сложностей невозможно сделать в локальных лабораториях, тогда их делают только в центральных, а результаты передают лечащим врачам и спонсору исследования.

Делается это все не по доброте душевной, а по расчету. Если условия, в которых испытывался препарат будут отличаться от условий в стране, где предполагается его продавать, то власти (FDA и EMA) могут отказаться признать результаты исследования.

А это будет означать выкинутые миллионы долларов, а если завернут на последних стадиях, то и миллиарды. Поэтому фармацевтические компании предпочитают оплатить «правильные условия» во время исследования, чтобы не иметь потом таких проблем.

Так им гораздо дешевле.

Мой профессиональный опыт подсказывает следующее:

1. Участие в МКИ – это хороший способ для пациента получить бесплатный доступ к самому современному этиотропному, патогенетическому и симптоматическому лечению.
2. Точность и полнота диагностики заболевания, проведенной в рамках МКИ, в среднем выше, чем в рутинной практике.
3. Внимание со стороны медицинского персонала к пациенту, участвующему в МКИ, значительно выше, чем к обычному пациенту.

С учетом наших реалий для многих пациентов с серьезными недугами участие в МКИ может стать возможностью существенно улучшить свое состояние.

Например, пациент с тяжелым ревматоидным артритом, которому уже не помогает метотрексат, может принять участие в исследовании с новым биологическим препаратом или его прямым конкурентом. Эти препараты очень дорого стоят, а получить их по ВМП получается не у всех, но, как я уже рассказывал, они существенно улучшают состояние таких пациентов.

И для этого не придется посещать никаких комиссий и заполнять бесконечные документы. Нужно будет только дать письменное согласие (информированное согласие) на участие в исследовании. Похоже на бесплатный сыр в мышеловке, но это не так.

Хотя я и описал «идеальную» ситуацию, на которую наша реальность накладывает свой суровый отпечаток. Но если разбираться в некоторых аспектах, то можно найти подходящее исследование и серьезным образом помочь себе или кому-то другому.

Где найти эти исследования?

Обычно исследовательские команды сами ищут себе пациентов. Как правило, в том же центре, где и проводится МКИ, но иногда договариваются с врачами из других больниц, диспансеров и поликлиник направлять к ним подходящих кандидатов.

Так что, если в медицинском центре предложат участвовать в МКИ – сразу отказываться не надо, сначала следует все разузнать про исследование. Самому искать для себя подходящее МКИ немного необычно в наших широтах, а в США полно ресурсов, где пациенты могут легко это сделать online. Например, сайт CenterWatch.

И они так и делают, особенно те, кому страховки не позволяют получать дорогостоящее лечение. В США есть целый класс пациентов с хроническими заболеваниями, которые мигрируют из исследования в исследование, чтобы получать эффективную терапию бесплатно.

Когда я только начинал работать в клинических испытаниях я удивлялся почему в каждом протоколе исследования написано, что пациенты не должны были участвовать в другом исследовании в течении последних 30 дней до начала нового МКИ. Но выяснилось, что переход из исследования в исследование для американских пациентов – это абсолютно нормально.

А есть ли у нас такие ресурсы?

Я пока таких не видел. В интернете много разрозненной информации, но ничего удобного и толкового не встречал. Однако, тем, кто заинтересовался, я могу кое-что посоветовать. Есть сайт нашего Минздрава, на котором можно найти список одобренных исследований по конкретному заболеванию.

Там есть форма поиска МКИ:

В поле «Наименование протокола» я введу для примера клинического исследования Ревматоидный Артрит. А из drop-down menu «Состояние» выберу «Проводится» (то есть исследования, которые сейчас набирают пациентов).

Нажимаем «Найти» и получаем:

Выдали нам только одно идущее исследование. Странно, но возможно. Читаем – исследование изучает эффективность препарата CNTO 6785 у пациентов с ревматоидным артритом, которым не помогает метотрексат. Гуглим CNTO 6785 – выясняется, что это моноклональное антитело против провоспалительного цитокина – интерлейкина-17.

Чтобы узнать про дизайн исследования нужно ввести в google его код – CNTO6785ARA2001. Первая же запись в google выводит нас на базу данных IND исследований (это те, что идут под контролем FDA).

Открываем ссылку и читаем, что данное исследование плацебо-контролируемое, но шансы получить препарат в нем 4 к 1. Длительность лечения до 28 недель. Если исследование заинтересовало – кликаем на нем на сайте Минздрава (смотри выше) и переходим к списку центров, в которых разрешено проводить данное исследование.

Удобство данного поиска оставлю без комментариев, так как без упорства тут делать нечего.

Дальше нужно поискать в интернете контактные детали и расположение указанных центров и, если какой-то из них покажется удобным, попытаться с ним связаться и предложить себя в роли участника исследования. Может, когда-нибудь появится более удобный способ, но пока мы в этом отношении отстаем.

Сейчас, согласно сайту Минздрава, в России проходят 1923 клинических исследования. Это включает и американские, и европейские, и наши. Среди наших на первой же странице увидел исследование нового моноклонального антитела компании Биокад, которое сравнивают с Ремикейдом® –

Молодцы Биокадовцы – Ритуксимаб уже сделали, теперь Инфликсимаб. Они реализуют простой принцип: хочешь стать лучшим – сначала скопируй лучшее. Потом, когда набьют руку на производстве таких препаратов – придумают что-нибудь свое.

В следующих постах расскажу о рисках, связанных с участием в МКИ, обеспечением безопасности пациентов, особенностях исследований различных фаз и других аспектах этой индустрии.

Новые посты проще всего отслеживать по анонсам в наших пабликах ВКонтакте и Фейсбуке.