7 декабря 2016 года в России началось исследование компании Alexion Pharmaceuticals, производителя скандально известного своей ценой препарата Экулизумаб (Солирис®). Это исследование (ALXN1210-PNH-301, NCT02946463) сравнит между собой два своих лекарства – сам Солирис® и его экспериментальный биобеттер (это я так думаю, что это биобеттер) – ALXN1210.
Почему я решил, что ALXN1210 – это биобеттер экулизумаба?
Сам Alexion дал новому препарату вот такую дефиницию: «Our lead next generation Soliris molecule, ALXN1210». Это фраза с их официального сайта. В журнале Blood за 2015 я обнаружил абстракт публикации Leonardo Sahelijo и других, описавшей результаты исследования I фазы с этим препаратом у здоровых добровольцев.
В статье сказано, что как и экулизумаб, новый препарата блокирует C5-компонент комплемента и не дает ему образовать активные субъединицы C5a и C5b, но при этом обладает более продолжительным эффектом и более продолжительным периодом полу-жизни. По-моему, это подпадает под определение биобеттера.
Заняты они этим не просто так – 16 марта 2021 года в США и 1 мая 2020 года в Евросоюзе истекает срок патента на Солирис®. Предстоит борьба за рынок препарата стоимостью по пол-миллиона долларов на пациента. Alexion не хочет терять своего первенства и, видимо, планирует к моменту выхода биоаналогов экулизумаба представить на рынок его биобеттер.
Вполне разумно – это позволит Alexion удержать значительную часть рынка. Кому нужен «обычный» биоаналог, если есть вариант лучше оригинала от производителя самого оригинала.
Что будет в исследовании?
Alexion планирует включить 214 пациентов с редким заболеванием – пароксизмальной ночной гемаглобинурией. Это одно из показаний, по которым зарегистрирован Солирис®, но не атипичный гемолитико-уремический синдром (aHUS). Общее в двух показаниях – роль C5-компонента комплемента в патогенезе.
Помимо России участвуют еще США. Возможно, и другие страны. Наша квота – 100 пациентов.
Участников рандомизируют в две группы:
- ALXN1210: на день 1, затем на день 15, затем каждые 8 недель
- Солирис®: на дни 1, 8, 15, 22, затем с дня 29 каждые 2 недели
Продолжительность курса – 26 недель. Что потом – не знаю.
Основные критерии включения:
- Взрослые пациенты
- Как минимум один симптом ПНГ: слабость, гемоглобинурия, абдоминальная боль, одышка, анемия с Гб < 10 г/дЛ, серьезные проблемы с сосудами (например, тромбозы), дисфагия, эректильная дисфункция, или переливания крови в связи с ПНГ.
- Лактатдегидрогеназа
- В анамнезе должна быть вакцинация от менингита. Можно сделать до скрининга.
- Ранее таких препаратов не получал
- Ранее не было пересадок костного мозга
Где будут включать пациентов?
Согласно сайту Минздрава, набор планируется здесь:
- Барнаул, Краевая клиническая больница
- Брянск, Брянская областная больница № 1
- Дзержинск, Больница скорой медицинской помощи г. Дзержинска
- Киров, Кировский НИИ Гематологии и переливания крови ФМБА России
- Красноярск, Краевая клиническая больница
- Москва, Гематологический научный центр
- Москва, Городская клиническая больница имени С.П. Боткина
- Москва, Научный центр акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В.И. Кулакова
- Омск, Клинический онкологический диспансер
- Петрозаводск, Республиканская больница им. В.А. Баранова
- Ростов-на-Дону, Областная клиническая больница
- Ростов-на-Дону, Ростовский государственный медицинский университет
- Санкт-Петербург, ПСПГМУ имени академика И.П. Павлова
- Санкт-Петербург, Российский НИИ гематологии и трансфузиологии ФМБА
- Саратов, Государственный медицинский университет имени В.И. Разумовского
- Ставрополь, Краевой Клинический Онкологический Диспансер
- Уфа, Республиканская клиническая больница имени Г.Г.Куватова
Вопросы и замечания оставляйте в комментариях.
Добавить комментарий