В истории с регистрацией Эмицизумаба (Hemlibra®), производства компании Roche рано ставить точку.
Это уже пятый пост про него:
- Антитело против восьмого фактора – про механизм действия
- Emicizumab под вопросом – про проблемы с тромбозом
- HAVEN 1 – результаты регистрационного исследования III фазы и
- Emicizumab прибыл
За решением FDA будут другие решения, и на этом фоне компания опубликовала документы о наблюдениях за применением препарата, в которых зарегистрированы случаи развития тромбозов, а также летальные случаи на фоне применения препарата в рамках клинических исследований, программ расширенного доступа к медикаментозной терапии, благотворительно-испытательного применения и в пострегистрационный период:
- 4 случая развития тромботической микроангиопатии (ТМА)
- 7 случаев развития тромбоэмболии
- 10 случаев смертей
Еще раз напомню только, что ингибиторы вырабатываются у примерно трети пациентов с тяжелой гемофилией, получающих лечение рекомбинантными факторами коагуляции. Когда эти ингибиторы появляются – они блокируют факторы, приводя к тяжелым повторным кровотечениям, в том числе в крупные суставы.
Как известно, ингибиторы значительно увеличивают годовую частоту кровотечений (ГЧК), что приводит к образованию многочисленны гематом, в том числе и внутренних органов, и гемартрозам, и представляют угрозу жизни пациентов.
Эмицизумаб восстанавливает гемостаз для предотвращения развития кровотечений, однако ингибиторы не устраняет, что ставит под вопрос эффективность препарата относительно восстановления состояния суставов, а также эффективность оказания помощи таким пациентам в экстренных ситуациях.
Показалось интересным или полезным — подпишитесь на анонсы новых статей в наших пабликах ВКонтакте и Фейсбуке.
Добавить комментарий