Знания меняют жизнь
По информации официального информационного ресурса компании Roche (https:// www.emicizumabinfo.com/) на 30 сентября 2019 г. уже заявлено о 17 смертельных случаев на фоне применения препарата Гемлибра (эмицизумаб), т.е. 4 дополнительных смертельных случая за 3 месяца с момента последнего отчёта датированного 30 июня. 11 случаев произошли в пост-регистрационный период. Помимо этого зарегистрировано также 13 случаев тромботических осложнений.
Эмицизумаб, предназначенный для лечения гемофилии А, получил еще одно одобрение — в Канаде, но вопросы к смертям на фоне приема все еще не решены.
В конце августа на clinicaltrials.gov было зарегистрировано первое, как утверждает medscape, американское исследование с технологией CRISPR/Cas9, направленное на исправление генетического дефекта β-глобина у пациентов с β-талассемией.
В начале июня Чикаго прошла очередная ежегодная конференция ASCO, на которой один из докладчиков, доктор Gilberto Lopes (на снимке) из Sylvester Comprehensive Cancer Center в Майами рассказал о результатах большого исследования, которые могут коренным образом изменить стандарты первой линии лечения пациентов с распространенным немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ).
На прошлой неделе в поле зрения попала интересная разработка свежеиспеченной компании OncoNano – транзистор-подобный pH нанозонд для определения опухолевой ткани во время хирургической операции: ONM-100. Это они сами придумали такое замысловатое название.
Однако, кривить мордочку рано: то, чем они заняты – это вполне себе известная и применяемая в хирургической практике технология. Называется она fluorescent-image guided surgery.
13 марта компания AbbVie опубликовала у себя пресс-релиз с результатами первого анализа данных, полученных в двух идентичных исследованиях III фазы ELARIS UF-I и ELARIS UF-II, изучивших эффективность и безопасность гормонального препарата Elagolix у женщин с фибромиомами матки.
В начале июне 2016 я рассказал о новом биологическом препарате, одобренным FDA для лечения пациентов с рассеянным склерозом. Это была Zinbryta™ (Daclizumab), моноклональное антитело против альфа-субъединицы рецептора интерлейкина-2.
А 2 марта пришли новости, что его разработчики, BioGen и AbbVie заявили о добровольном отзыве этого препарата с рынка. Еще через пять дней EMA потребовало немедленно прекратить применять этого препарат.
Позавчера FDA одобрило новый препарат генной терапии для лечения пациентов с редким наследуемым дефектом, приводящим к потере зрения – дистрофии сетчатки, ассоциированной с мутацией гена RPE65.
Три дня назад благополучно завершилась затянувшаяся история первого в мире биспецифического антитела, предназначенного для лечения пациентов с гемофилией: FDA приняло решение о регистрация Эмицизумаба (Hemlibra®), производства компании Roche.
В начале ноября в Сан-Диего на ежегодной конференции ACR/ARHP компании Merck KgaA (Германия) и EMD Serono (Канада) опубликовали результаты своего совместного исследования II фазы FORWARD (NCT01919164), изучившего эффективность и безопасность препарата sprifermin (AS90233) у пациентов с остеоартритом коленного состава.
В начале октября небольшая американская компания Amplyx Pharmaceuticals выпустила пресс-релиз о том, что во время ежегодной конференции IDWeek 2017 в Сан-Диего они презентовали результаты двух исследований I фазы и нескольких доклинических исследований своего нового (и, по-моему, пока единственного) антимикотического препарата широкого спектра действия APX001, предназначенного для лечения пациентов с инвазивными грибковыми инфекциями.
Три дня назад к регистрационному финишу прибыл второй препарат из класса CAR-T биологических препаратов. В основе таких препаратов которых лежит аутологичная клетка пациента, которой «пересажен» генетически-модифицированный Т-клеточный рецептор.
Если помните, в статье Обгон у финиша я рассказывал о двух главных пионерах нового направления: CTL019 от компании Novartis и Kte-C19 от Kite Pharma. Там же были некоторые данные по их эффективности и безопасности.
Первый из них 31 августа 2017 года обернулся одобренным FDA препаратом Tisagenlecleucel или Kymriah®, предназначенным для лечения детей и взрослых с острой лимфобластной лейкемией, второй вышел на рынок под названием Axicabtagene ciloleucel или Yescarta®.
В конце прошлого года у меня была коротенькая заметка про разработку отечественного биоаналога известного своей драматической стоимостью и драматической же эффективностью моноклонального антитела против одного из компонентов активации системы комплемента – Экулизумаба (Солирис®).
Вчера на сайте Минздрава появилась запись о начале, как я понимаю, регистрационного исследования III фазы, в котором российская компания АО «Генериум» планирует сравнить свой биоаналог против оригинального Солириса® у пациентов с пароксизмальной ночной гемаглобинурией.
Вчера FDA выдало разрешение 510(k) [это специальное разрешение для устройств] для нового роботизированного комплекса для лапароскопической хирургии The Senhance System производства итальянской компании TransEnterix Surgical Inc.
Вчера американский регулятор одобрил новое показание для метода и оборудования косметической хирургии SculpSure® от американской компании Cynosure Inc. Суть метода – в лазером испарении слоя подкожной жировой клетчатки на различных «проблемных местах».
До сих пор метод был одобрен для «улучшения контуров» (contouring) передней и боковой поверхности живота, спины, а также внутренней и внешней поверхности бедер. Новым показанием стало контурирование подбородка, т.е. «сжигание» того, что называют второй подбородок.
Исследователи американской больницы Cedars-Sinai и компания NeuroVision Imaging LLC разрабатывают устройство и метод для раннего неинвазивного скрининга болезни Альцгеймера, который позволит обнаружить или исключить заболевание за 15-20 лет до того, как появятся его первые симптомы.
Драматичный эпизод произошел в июле в одной из больниц американского города Salt Lake City. На видео внизу офицер полиции детектив Jeff Payne арестовывает медсестру больницы за то, что она помешала ему взять кровь у бессознательного пациента, ставшего жертвой аварии на трассе.
Интересную платформу противовирусных препаратов разрабатывает американская биотехнологическая компания NanoViricides Inc. В середине июля они выпустили пресс-релиз, в котором рассказали о первых положительных результатах доклинического исследования технологии NanoViricide® против вируса Варицелла-Зостер, вызывающего ветряную оспу и опоясывающий лишай.
В прошлом декабре в статье Обгон у финиша я поделился с вами новостями о том, что скоро ожидается регистрация первых препаратов из групп CAR-T клеточных конструкций. Кандидатов-пионеров двое: CTL019 компании Novartis и Kte-C19 от Kite Pharmaceuticals.
Вчера экспертный совет FDA рекомендовал регулятору одобрить выход на рынок Новартисовского CTL019 (10 голосов за, 0 против). В основу решения легли результаты нескольких клинических исследований, включая ELIANA, ставшего первым глобальным педиатрическим исследованием CAR-Т технологии.
10 дней назад FDA выдало приоритетный статус breakthrough therapy новому моноклональному антителу производства компании Omeros Corporation, разработанному для лечения пациентов с особым видом аутоиммунной нефропатии и еще несколькими редкими аутоиммунными заболеваниями.
Решению FDA предшествовали первые результаты исследования II фазы OMS721-GNP-001 (NCT02682407), представленные на 54й конференции European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA) в Мадриде.
Вчера вышел пресс-релиз от компании Melina Therapeutics, Inc. о том, что FDA одобрило их новый антибиотик Baxdela™ (Delafloxacin) для лечения взрослых пациентов с острыми бактериальным инфекциями кожи и мягких тканей.
В 2013 году European Medicines Agency (это европейский аналог FDA) одобрил применение и продажи препарата Kadcyla® (trastuzumab emtansine) в качестве второй линии терапии у пациентов с HER2- положительным неоперабельным раком молочной железы.
Во многих европейских странах Kadcyla® (Roche) начал входить в практику, однако в Великобритании с ним возникли проблемы из-за того, что британские эксперты из NICE и чиновники из NHS не согласились с ценой, которую запросил Roche – 90,000 фунтов за одного пациента.
22 апреля 2017 года в Вашингтоне и еще в более, чем в 500 городах по всему миру пройдет мирная демонстрация, получившая название March for Science. Цель этой акции – привлечь внимание общественности и властей всех стран к роли доказательной науки (evidence-based science) в жизни человека и принятии политических решений.
Третьего дня был опубликован пресс-релиз американской компании Synthetic Biologics о результатах исследования 2b фазы SB-2-004-005, изучившим эффективность небольшой молекулы, разрушающей некоторые виды бета-лактамных антибиотиков в просвете желудочно-кишечного тракта.
Разработка вакцины против лихорадки Эбола, о необходимости которой так много говорили эксперты ВОЗ, наконец-то близится к завершению, дорогие товарищи. Несколько дней назад The Lancet опубликовал статью с результатами первого проспективного клинического исследования III фазы, изучившего эффективность канадской вакцины rVSV-ZEBOV в профилактике этой инфекции в Гвинее и Сьерра-Леоне.
24 октября в статье CAR-T я предположил, что первым коммерческим препаратом, химерой антитела и Т-клеточного рецептора, «вживленного» в собственные Т-лимфоциты человека (эта технология и называется CAR-T), станет разработка компании Juno Therapeutics – препарат JCAR015.
Однако, судьба этого препарата, исследуемого сейчас в проекте II фазы ROCKET (NCT02535364), складывается не то, чтобы безоблачно.
Я хронически отстаю от важных новостей. Залез на сайт Минздрава в поисках новых хороших исследований для российских пациентов (для рубрики Радар). На первой же странице обнаружил, что 18 ноября начался набор здоровых добровольцев в исследование ECU-PNH-I, которое сравнит безопасность, фармакокинетику российского биоаналога скандально известного своей ценой швейцарского моноклонального антитела против компонента C5 системы комплемента – биопрепарата Экулизумаб (Солирис®).
Год назад мы опубликовали пост Языческая медицина, в котором рассказали о том, почему в такой развитой стране, как США разрешают продавать гомеопатические средства, а также о том, что FDA и FTC (Federal Trade Commission) решили объявить бой этой индустрии, заколачивающей в США на человеческой безграмотности более миллиарда долларов в год.
И вот – оно случилось. FTC выпустила Enforcment Policy Statement, в котором как следует прищемила американским гомеопатам их барбарийские хвосты.
